天价药诺西那生钠注射液自费部分降至数千元，多地患者开始接受注射，主要原因是该药物被纳入国家医保目录，价格大幅下降。 具体情况如下：
患者援助项目：此前，由于诺西那生钠注射液价格高昂，患者难以负担。2019年5月，中国初级卫生保健基金会启动了首个SMA患者援助项目，由渤健公司捐赠药物。2021年1月，援助项目升级，进一步降低了患者的自付比例。在全新援助方案下，患者第一年的药物治疗自付费用从原有的约140万元降至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的药物治疗自付费用从原有的平均每年105万元降低至55万元，降幅约50%。
医保谈判成果：得益于2021年的医保谈判，诺西那生钠注射液的价格降至每针近33000元。据报道，患者自费部分只需几千元， 大大减轻了患者的经济负担。
药物背景与重要性：诺西那生钠注射液是全球首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物，通过鞘内注射直接作用于脊髓运动神经元，开启了SMA疾病修正治疗时代。它曾荣获“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖最佳生物技术产品奖。2016年12月在美国获批，2019年2月在中国获批上市。
医生团队的挑战与准备：随着药物价格的降低和纳入医保，预计将有更多SMA患者接受治疗。这对医生团队提出了更高的要求，需要加强多学科团队（MDT）建设，为患者提供精准全面的医疗服务。例如，长期未经治疗的患者可能出现严重的脊柱变形，增加鞘内注射的难度。
药物供应与管理：目前，诺西那生钠注射液采取根据临床特殊需求临时采购的方式。由于药物价格昂贵、储存要求高，随着患者数量的增加，希望药物供应通道能进一步顺畅，以满足临床需求。
国家对罕见病群体的关注：此次医保目录调整，体现了国家对罕见病患者群体的高度关注。新增的罕见病药品填补了国内相关治疗用药的空白，为临床用药提供了选择，为更多罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。
