由张锋教授和David Liu教授等人共同创立的Beam Therapeutics公司正式启航,该公司利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新基因疗法,并完成了高达8700万美元的A轮融资。
公司创立背景与核心技术
创立背景:Beam Therapeutics由知名华人学者张锋教授、David Liu教授以及J. Keith Joung教授等人共同创立。
核心技术:Beam Therapeutics的核心技术是单碱基编辑技术,这是CRISPR基因编辑工具的全新应用。该技术能精准地对DNA或RNA上的单个碱基进行编辑,无需切开DNA或RNA,理论上安全性更高。

单碱基编辑技术的关键组成部分
CRISPR酶:能特异性靶向基因组中任意位点,通过使用不同的酶,可以靶向DNA或RNA。
碱基修饰酶:一类能修改碱基的酶,主要涉及对碱基的化学修饰,不会切开DNA或RNA。

技术的灵活性与优势
作用时长可调:通过靶向DNA,有望永久修正特定组织里的基因错误;靶向RNA则能在短期内调整蛋白质的功能。
模块化设计:CRISPR酶和碱基修饰酶都已模块化,研究人员可以根据需求自由组合。
高精度与安全性:单碱基编辑技术能精准修复导致疾病的点突变,且不会切开DNA或RNA,理论上安全性更高。

A轮融资情况
融资金额:Beam Therapeutics完成了高达8700万美元的A轮融资。
领投机构:本轮融资由知名风投机构F-Prime Capital Partners与ARCH Venture Partners共同领投。

投资方评价
F-Prime Capital Partners:总裁兼管理合伙人Stephen Knight博士表示,Beam的共同创立者将推进这一令人激动且差异化的基因组编辑手段。
ARCH Venture Partners:管理合伙人和共同创始人Robert Nelsen先生认为,Beam拥有下一代基因编辑技术、世界级的管理团队以及丰厚资源,有望改变疾病的治疗和预防手段。

公司未来发展方向
基因矫正:修正致病的突变,引入临床上有益的基因变异或起到抑制作用的变异。
基因调节:编辑基因的调控元件。
基因沉默:引入终止密码子,从而关闭基因的翻译。
基因重编码:通过编辑密码子,改变蛋白质的氨基酸序列。

